Uso del gel di cannabidiolo per il trattamento della sindrome dell'X fragile





Mentre molte persone traggono beneficio dall'uso della cannabis topica per le condizioni della pelle o l'artrite, i bambini con una rara condizione genetica possono beneficiare anche della cannabis transdermica. È stato scoperto attraverso uno studio clinico che il gel di cannabinoidi con alta concentrazione di cannabidiolo (CBD) è efficace nel trattamento dei sintomi comportamentali associati a una condizione chiamata sindrome dell'X fragile. [1]


Le persone con sindrome dell'X fragile presentano disabilità intellettiva lieve o moderata, caratteristiche facciali prominenti, ritardo nello sviluppo motorio e del linguaggio e disturbi sociali come quelli osservati nell'autismo, tra gli altri sintomi come l'epilessia e le condizioni cardiovascolari. [2]


Questa condizione è causata dalla disfunzione di un gene chiamato FMR1. Questo gene è rotto, o "fragile", in una certa parte del cromosoma X, e quindi la malattia prende il nome dalla sua causa. Poiché FMR1 produce la proteina FMRP che è vitale per la funzione cellulare, il danno a questo gene colpisce molti sistemi diversi nel corpo. [2]


Diversi approcci possono aiutare le persone a gestire i propri sintomi, tra cui educazione speciale, terapia del linguaggio / motoria e formazione comportamentale. Ma, ad oggi, non ci sono terapie che possono rallentare o fermare questa condizione. Tuttavia, ci sono molti composti diversi attualmente nei test clinici, incluso il CBD.


Ma perché il CBD?


La ricerca ha indicato che la sindrome dell'X fragile è associata all'interruzione del sistema endocannabinoide (ECS). In effetti, uno studio preclinico ha dimostrato che il targeting dell'ECS potrebbe migliorare il deterioramento cognitivo e altri sintomi associati alla malattia. [3] Questa evidenza, oltre agli studi che dimostrano l'efficacia del CBD nel trattamento dell'ansia, ha motivato i ricercatori a perseguire il legame tra l'ECS e la sindrome dell'X fragile utilizzando una terapia a base di CBD. [4]


La Zynerba Pharmaceuticals ha presentato i dati sui risultati dello studio di fase 2, chiamato FAB-C (trattamento dell'ansia da sindrome dell'X fragile e sfide comportamentali con CBD), di un gel transdermico di CBD per il trattamento di bambini con sindrome dell'X fragile. In questo studio, i ricercatori hanno trattato cinque ragazze e quindici ragazzi di 6-17 anni con il composto CBD (chiamato ZYN002) per 12 settimane; tredici di quei bambini hanno continuato il processo per altri 24 mesi. [1]


I bambini trattati con ZYN002 hanno visto miglioramenti significativi nell'ansia, nel comportamento compulsivo e maniacale / iperattivo e in altri tipi di comportamenti sociali rispetto a prima dell'inizio del trattamento. Ulteriori dati presentati in una recente conferenza indicano che questi miglioramenti sono stati sostenuti per un periodo di due anni. Il trattamento è stato ben tollerato, il che significa che non ha causato effetti collaterali significativi.


Zynerba ha avviato uno studio di fase 3 per valutare ulteriormente la sicurezza e l'efficacia di ZYN002 in un gruppo più ampio di pazienti. L'uso del CBD come gel transdermico può aver portato alla sua efficacia, in quanto gli agenti topici aggirano il sistema digestivo e consentono l'assorbimento diretto. Questo metodo di somministrazione potrebbe anche ridurre al minimo gli effetti collaterali e consentire l'uso di una dose più bassa. [5]


"Questi dati sono coerenti e convincenti e suggeriscono che ZYN002 potrebbe avere un effetto clinicamente significativo e duraturo sui comportamenti osservabili più comuni associati alla sindrome dell'X fragile e dell'adolescenza", ha affermato Honey Heussler, DM, che ha guidato il processo in un comunicato stampa.


Anche la FDA concorda con questa affermazione, poiché ha concesso la designazione di farmaco orfano. Ciò significa che la FDA aiuterà l'azienda a sviluppare il trattamento e, si spera, a consegnarlo ai pazienti più velocemente.


Ulteriori informazioni sulla fase 3 di prova, denominata CONNECT-X, attualmente in corso dopo aver completato l'iscrizione.

References

  1. Heussler H, et al. “Transdermal Cannabidiol (CBD) Gel for the Treatment of Fragile X Syndrome (FXS).” Available at: http://zynerba.com/wp-content/uploads/2018/07/NFXF-podium-presentation-7-11-18-FINAL-4-3.pdf Accessed July 10, 2020.

  2. Ciaccio C, et al. Fragile X syndrome: A review of clinical and molecular diagnoses. Ital J Pediatr. 2017;43(1):1-12.

  3. Busquets-Garcia A, et al. Targeting the endocannabinoid system in the treatment of Fragile X syndrome. Nat Med. 2013;19(5):603-607.

  4. Blessing EM, et al. Cannabidiol as a potential treatment for anxiety disorders. Neurotherapeutics. 2015;12(4):825-836.

  5. Bonn-Miller, et al. “US Patent 10,213,390 B1: Treatment of Fragile X with Cannabidiol.” Available at: https://patentimages.storage.googleapis.com/2c/f9/56/7b8512fffaf7bb/US10213390.pdf Accessed: July 10, 2020.

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